Un grupo de científicos del National Eye Institute (NEI) han identificado dos fármacos candidatos que pueden retrasar la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en su forma seca, una de las principales causas de ceguera para la que actualmente no existe tratamiento.

La investigación, que ha sido publicada en la revista ‘Nature Communications’, es uno de los primeros estudios que muestra que es posible desarrollar un modelo basado en plato que replica las características (fenotipos) de una enfermedad compleja, en contraposición a una afección causada por una sola mutación.

Según indica el director del NEI, Michael Chiang, «este modelo de DMAE seca derivado de células madre cambia las reglas del juego. Los científicos han luchado para desentrañar esta enfermedad increíblemente compleja, y este modelo podría resultar invaluable para comprender las causas de la DMAE y descubrir nuevas terapias».

Los científicos emplearon el modelo para seleccionar medicamentos para ver si pueden ralentizar o detener la progresión de la enfermedad. Dos fármacos impidieron que el modelo desarrollará fenotipos clave: la acumulación de drusas, depósitos ricos en lípidos en la retina y la atrofia o encogimiento de las células del epitelio pigmentario de la retina (EPR). Se trata de un inhibidor de la proteasa llamado ácido aminocaproico, que probablemente bloquea directamente la vía del complemento fuera de las células y un segundo agente (L745), que detiene la inflamación inducida por el complemento dentro de la célula indirectamente a través de inactivación de la vía de la dopamina.